آتروبی جذب در ایالات متحده به “بیش از 150 بیمار در هفته” (از 60 نفر) سرعت یافته است، با سهم ساده درمان در شمال 25٪ و قیمت خالص به عنوان بسیار پایدار با ناخالص به خالص در محدوده 30-40٪ توصیف شده است.
عرضه اروپایی آکورامیدیس (Beyonttra) توسط بایر در آلمان با سهم کمتر از 50٪ گزارش شده آغاز شد و حق امتیاز BridgeBio از 30٪ شروع می شود و می تواند به محدوده متوسط تا بالای 30٪ برسد که نشان دهنده یک جریان درآمد بالقوه معنی دار است.
جدول زمانی خط لوله کلیدی: BridgeBio در نظر دارد یک “کاهش کننده” TTR داخلی تا اواخر سال آینده / اوایل سال 2028 وارد کلینیک شود و انتظار دارد NDA ایالات متحده را برای infigratinib در H2 با عرضه احتمالی ایالات متحده در H1 سال آینده تشکیل دهد، در حالی که هزینه های عملیاتی ممکن است در اواخر سال 2026 تا 2026 تا حدود 300 میلیون دلار افزایش یابد.
BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) تسریع جذب ایالات متحده برای تثبیت کننده ترانس تیرتین (TTR) Attruby خود را برجسته کرد و جدول زمانی کلیدی را برای راه اندازی های آینده و برنامه های خط لوله طی ارائه ای در کنفرانس جهانی مراقبت های بهداشتی Leerink Companions 2026 تعیین کرد. Chinmay Shukla، معاون مالی استراتژیک شرکت، همچنین پویایی راه اندازی بین المللی از طریق شریک Bayer، انتظارات شرکت در مورد درمان ترکیبی در کاردیومیوپاتی TTR، و اینکه چگونه مدیریت در مورد پیشرفت حاشیه به عنوان محصولات اضافی به سمت تجاری سازی می اندیشد، مورد بحث قرار داد.
Shukla گفت که تعداد بیماران هفتگی Attruby از زمان راه اندازی به طور معنی داری افزایش یافته است و از حدود 60 بیمار در هفته در یک به روز رسانی تقریباً یک سال پیش به “بیش از 150 بیمار در هفته” در آخرین به روز رسانی شرکت افزایش یافته است. او این مسیر را دارای «دو موج» شتاب توصیف کرد که برای پرتاب بیماری های ژنتیکی غیرمعمول توصیف کرد.
او این رشد را به عوامل متعددی نسبت داد، از جمله موقعیت بالینی به عنوان چیزی که او آن را “اولین و تنها تثبیت کننده تقریباً کامل” در بیماری نامید، و همچنین تجزیه و تحلیل های اضافی که شرکت قبلاً در مورد آنها صحبت کرده است، از جمله فیبریلاسیون دهلیزی (AFib) و داده های مربوط به انواع مختلف که به گفته او مورد توجه پزشکان قرار گرفته است. شوکلا همچنین به افزایش آگاهی از بیماری و تلاش برای یافتن بیمار، از جمله استفاده از هوش مصنوعی برای تشخیص، و گسترش پایگاه تجویز کنندگان فراتر از مراکز پزشکی دانشگاهی اشاره کرد. وی به ویژه بر نقش کلینیک های نارسایی قلبی با حجم بالا تاکید کرد و گفت AFib در حدود نیمی از این بیماران وجود دارد و به اعتماد به نفس در شیوه های مبتنی بر جامعه برای درمان مستقیم بیماران کمک می کند.
در مورد ترکیب تجاری، شوکلا گفت که قدرت این شرکت در درجه اول در بیمارانی است که درمان نمیکنند، جایی که BridgeBio حدود یک سال پس از راهاندازی «شمال 25 درصد» سهم دارد و در طول زمان به هدف گذاری بیش از 30 درصد ادامه میدهد. او افزود که قیمت خالص “بسیار بسیار پایدار” بوده است، با ناخالص به خالص در محدوده 30٪ تا 40٪ که شرکت به عنوان یک انتظار بلندمدت ذکر کرده است، و اشاره کرد که می تواند در این محدوده سه ماهه به سه ماهه حرکت کند.
شوکلا گفت که BridgeBio از پیشرفت تجاری سازی اروپایی آکورامیدیس توسط بایر (که توسط بایر با نام Beyonttra به بازار عرضه می شود) “بسیار خرسند” است. او اشاره کرد که آلمان اولین کشور اروپایی بود که راهاندازی شد و گفت که بایر «شمال 50 درصد سهم ساده درمان» را در آنجا گزارش کرده است، که او با محیط ایالات متحده مخالف است و به سیستم تک پرداخت آلمان و موانع دسترسی کمتر اشاره میکند.
با نگاهی به آینده، شوکلا گفت که انتظار می رود راه اندازی بعدی اروپایی دانمارک و پس از آن بازارهای گسترده تری از جمله اسپانیا، ایتالیا و فرانسه باشد. او همچنین گفت که فاش شده است که بایر “مناقصه را در دانمارک برنده شده است.” از نظر اقتصادی، شوکلا اظهار داشت که حق امتیاز BridgeBio در فروش Beyonttra از 30٪ شروع می شود و می تواند تا محدوده متوسط تا بالای 30٪ افزایش یابد که به گفته او می تواند به یک جریان درآمد معنی دار تبدیل شود.
شوکلا در پاسخ به سوالی درباره پتانسیل درمان ترکیبی و تأثیر ورود احتمالی تافامیدیس، گفت که BridgeBio سه سناریو را ترسیم کرده است: Pfizer که در دعاوی حقوقی مالکیت معنوی غالب است، تسویه حساب یا ورود عمومی در سال 2029. او گفت BridgeBio این احتمال را بیشتر میداند که Pfizer میتواند برنده شدن ورود ژنریک یا از طریق یک توافق برنده شود. دهه 2030
در مورد درمان ترکیبی به طور گسترده تر، شوکلا با استناد به داده های موجود و دستورالعمل های ایالات متحده، گفت: “هیچ فایده ای” نشان داده نشده است، و او استفاده ترکیبی را امروزه محدود به گروه نسبتاً کوچکی از پزشکان توصیف کرد. او گفت که هدف BridgeBio این است که Attruby را بهعنوان «قویترین تثبیتکننده» بهعنوان یک درمان بنیادی معرفی کند، و در صورت نیاز، رویکردهای افزودهای در آینده در نظر گرفته شود.
شوکلا همچنین در مورد تصمیم BridgeBio برای توسعه یک “کاهش کننده” TTR داخلی به جای خرید یک برنامه خارجی بحث کرد. او بیولوژی بیماری را به عنوان یک فرآیند “عمل جمعی” توصیف کرد که در آن تترامرهای بی ثبات به مونومرهایی که در قلب رسوب می کنند، تجزیه می شوند. در حالی که هدف تثبیت کننده ها جلوگیری از تفکیک است، او گفت که یک تخلیه کننده می تواند از نظر تئوری مواد رسوب شده را حذف کند و به طور بالقوه “تقریبا بیماری را معکوس کند”. شوکلا گفت که انتظار میرود تخلیهکننده داخلی شرکت «احتمالاً در پایان سال آینده یا اوایل سال 2028» وارد کلینیک شود و بازخوانیهای آتی از دیگر برنامههای تخلیهکننده ممکن است به طراحی آزمایش و انتخاب بیمار کمک کند.
شوکلا با عطف به اینفیگراتینیب در آکندروپلازی، استدلال کرد که مشخصات بالینی هم از تغییر و هم از گسترش بازار پشتیبانی می کند. او گفت اینفیگراتینیب شرایط افزایش عملکرد FGFR3 را در منبع هدف قرار می دهد و بر مسیرهای JAK/STAT و MAPK تأثیر می گذارد. او تخمین نقطه قد 2.1 سانتی متر در سال را برجسته کرد، اما بر تناسب به عنوان یک پیامد کلیدی تاکید کرد و اظهار داشت که این دارو تنها عاملی در یک کارآزمایی کنترل شده با دارونما در 12 ماه است که “اثر ایستا بر تناسب” را نشان می دهد. او همچنین مشخصات ایمنی را «بهطور قابلتوجهی بیخطر» توصیف کرد، که شامل هیپرفسفاتمی کمتر از 4 درصد بود و هیچ عارضه جانبی مهم دیگری که در طول بحث برجسته نشد.
از نظر تجاری، شوکلا گفت که یک درمان خوراکی می تواند با توجه به بار تزریق طولانی مدت، تغییر معنی داری ایجاد کند. او همچنین پیشنهاد کرد که بازار می تواند با دسترسی به خانواده هایی که به دلیل تزریقات و سایر نگرانی ها از مداخلات موجود منصرف شده اند، گسترش یابد. او به تحلیلهای داخلی صدها عرضه اشاره کرد و گفت که در آنالوگهایی که یک محصول خوراکی وارد بازاری میشد که قبلاً با تزریق انجام میشد، اندازه بازار پس از پنج سال حدود سه برابر افزایش یافت.
در مورد زمان بندی، شوکلا گفت که BridgeBio انتظار دارد در نیمه دوم سال یک NDA ایالات متحده را ثبت کند و معتقد است که تعیین موفقیت آمیز می تواند از بررسی اولویت پشتیبانی کند و به طور بالقوه امکان راه اندازی ایالات متحده در نیمه اول سال آینده را فراهم کند. برای طرحهای سابق ایالات متحده، او گفت که انتظار میرود پروندههای نظارتی و زمانبندی راهاندازی در اروپا حدود سه تا چهار ماه از ایالات متحده عقب بیفتد، که از آلمان شروع میشود و سپس به کشورهای دیگر ادامه مییابد، اگرچه او اشاره کرد که برنامهها هنوز در حال نهایی شدن هستند.
شوکلا از ارائه راهنمایی حاشیه خاصی خودداری کرد اما عوامل کلیدی را توضیح داد. او گفت که محصولات BridgeBio مولکولهای کوچکی هستند که «تولید آنها بسیار آسان است»، با قیمت پایین کالاهای فروخته شده، و افزود که او مدلهای سمت فروش را در حدود 95 درصد سود ناخالص دیده است، در حالی که تأکید کرد که این دستورالعمل شرکت نیست. او همچنین به سود حق امتیاز فروخته شده Attruby 5 درصد به Blue Owl و CPP اشاره کرد (که به گفته او به زیر خط می رسد)، به علاوه یک تعهد حق امتیاز به Novartis و Inserm در مورد infigratinib، با حق امتیاز «کمترین» برای ADH1 و اندام-بندر.
در مورد هزینههای عملیاتی، شوکلا گفت که انتظار میرود هزینههای تحقیق و توسعه از سال 2025 تا 2026 تقریباً ثابت باشد و ممکن است برای پرتفوی موجود از سالهای 2027 و 2028 با بالغ شدن برخی برنامهها کاهش یابد. او گفت SG&A با تجاریسازی افزایش مییابد و پیشرفت کل هزینههای نقدی عملیاتی را از حدود 100 میلیون دلار قبل از بازخوانی فاز III acoramidis به حدود 200 میلیون دلار برای راهاندازی acoramidis و به طور بالقوه حدود 300 میلیون دلار (یا تا حدودی بالاتر) تا پایان سال 2026 به سال 2027 به عنوان پرتابهای اضافی توصیف میکند.
شوکلا همچنین به طور خلاصه به سایر عناصر خط لوله پرداخت. برای دیستروفی عضلانی کمربند اندام، او گفت که این شرکت در مورد نشانگرهای زیستی و نقاط پایانی عملکردی از جمله FVC، آزمایش زمان 100 متر و NSAD با داده های اضافی که برای ارائه کامل در جلسه MDA در نظر گرفته شده است، به اهمیت آماری دست یافت. او تخمین عمومی شرکت از حدود 2000 بیمار آمریکایی را تکرار کرد و پیشنهاد کرد که شناسایی بیمار ممکن است با اصلاح تشخیصهای اشتباه گسترش یابد. برای ADH1، او گفت که این بیماری هنوز کمتر تشخیص داده شده است، و شیوع ایالات متحده را حدود 12000 تخمین زد و تلاشها برای شناسایی بیماران از طریق الگوریتمها، نقشهبرداری خانواده و آزمایش در میان بیماران هیپوپاراتیروئیدی غیرجراحی را تشریح کرد. وی به افشای بیش از 1700 بیمار در پایگاه های ادعایی طی دو سال گذشته اشاره کرد. شوکلا همچنین گفت که BridgeBio دارای سهامی در GondolaBio است، که او آن را به عنوان یک موتور تحقیق و توسعه در مراحل اولیه توصیف کرد که می تواند در طول زمان بسته به هزینه سرمایه شرکت برای ادغام در نظر گرفته شود.
BridgeBio Pharma, Inc یک شرکت بیودارویی در مرحله بالینی است که دفتر مرکزی آن در پالو آلتو، کالیفرنیا قرار دارد. این شرکت که در سال 2015 توسط نیل کومار تأسیس شد، به کشف، توسعه و ارائه داروهای متحول کننده برای بیماران مبتلا به بیماری های ژنتیکی و سرطان اختصاص دارد. BridgeBio یک مدل یکپارچه را اجرا می کند که شامل شناسایی هدف، تحقیقات پیش بالینی، توسعه بالینی و تجاری سازی می شود و هدف آن ساده کردن فرآیند از نیمکت تا بالین است.
خط لوله BridgeBio شامل روشهای درمانی متعددی از جمله مولکولهای کوچک، داروهای بیولوژیکی و درمانهای ژنتیکی است.
