در جلسه ژوئن سال 2025 ، کمیته آژانس داروهای اروپایی (EMA) برای محصولات دارویی برای مصارف انسانی (CHMP) توصیه ای را برای مجوز بازاریابی مشروط در اتحادیه اروپا برای Zemcelpro (Dorocubicel/Allogeneic COR34- سلولهای غیر expanded ، Cordex Biologics Worldwide Restricted) برای درمان بزرگسالان با Maligans Hematologics ارائه داد.
مجوز بازاریابی مشروط به یک محصول دارویی اعطا می شود که در صورت بهره مندی از سلامت عمومی در دسترس بودن فوری ، از خطر ذاتی در این واقعیت که هنوز داده های اضافی مورد نیاز است ، بیش از این است.
بدخیمی های خونریزی شامل لوسمی ، لنفوم ، سندرم میلودیسپلاستیک، و میلوما تنها گزینه درمانی بالقوه درمانی برای چندین مورد از این سرطان ها آلوژنیک است پیوند سلول های بنیادی خونساز (Allo-HSCT). این نوع پیوند شامل استفاده از سلولهای بنیادی اهدا شده برای جایگزینی سلولهای مغز استخوان گیرنده برای تشکیل مغز استخوان جدید است که سلول های خونی سالم تولید می کند.
این آژانس گفت: Zemcelpro می تواند در بیمارانی که نیاز به ALLO-HSCT دارند ، پس از تهویه میلوآبتیو-شیمی درمانی و/یا رادیوتراپی-که برای آنها نوع دیگری از سلول های اهدا کننده مناسب در دسترس نیست ، استفاده شود.
سلول درمانی جدید
Zemcelpro یک سلول درمانی جدید است که حاوی سلولهای CD34+ گسترش یافته (Dorocubicel) و سلولهای CD34 غیرمستقیم است که هر کدام از همان واحد خون بند ناف مشتق شده اند.
با افزایش تعداد سلول ها ، Zemcelpro سلولهای بنیادی را از یک واحد خون بند ناف کوچک موثرتر می کند.
فواید Zemcelpro توانایی آن در القاء پیوند نوتروفیل و پلاکت است ، همانطور که در دو مطالعات بالینی تک بازوی ، برچسب باز ، فاز 2 مشاهده شده است.
تصمیم توسط CHMP تا حد زیادی براساس تجزیه و تحلیل جمع شده از این مطالعات انجام شده است که شامل 25 بیمار است. در کل ، 84 ٪ از بیماران در مدت زمان متوسط 20 روز ، پیوند نوتروفیل را بدست آوردند و 68 ٪ از بیماران در مدت زمان 40 روز ، پیوند پلاکت را به دست آوردند.
در ارزیابی کلی خود از داده های موجود ، کمیته درمانی پیشرفته (CAT) ، کمیته متخصص EMA برای داروهای مبتنی بر سلول و ژن ، دریافت که مزایای Zemcelpro از خطرات احتمالی در بیماران مبتلا به بدخیمی خونریزی که نیاز به Allo-HSC دارد ، برای آنها که هیچ سلول اهدا کننده همسان در دسترس نبود ، پیشی گرفت.
نتایج مطالعه بیشتر درخواست شده است
Zemcelpro به عنوان یک ~ 0.23 x 106 CD34 پایدار CD34+ سلولهای/میلی لیتر/≥ 0.53 x 106 پراکندگی CD3+ CD3+ سلولهای/میلی لیتر برای تزریق در دسترس خواهد بود.
شایع ترین عوارض جانبی با درمان شامل لنفوپنی ، عفونت ها ، کم خونیبا نوتروپنی، ترومبوسیتوپنی ، لکوپنی ، هیپگامگلوبولینمی، نوتروپنی تب ، فشار خون، سندرم پیوند ، ذات الریه و بیماری Graft-VS-Host (GVHD).
Zemcelpro از طریق طرح داروهای اولویت دار EMA (Prime) پشتیبانی شد ، که پشتیبانی علمی و نظارتی اولیه و پیشرفته را به داروهایی ارائه می دهد که پتانسیل خاصی برای رفع نیازهای پزشکی برآورده نشده بیماران دارند.
برای تأیید ایمنی و اثربخشی درمان ، از این شرکت خواسته شده است تا نتایج پیگیری طولانی مدت از مطالعات تک بازوی را ارائه دهد ، و یک مطالعه کنترل شده تصادفی و همچنین یک مطالعه مبتنی بر رجیستری بیمار انجام دهد.
راب هیکس یک پزشک بازنشسته خدمات بهداشت و درمان بریتانیا است. او یک پخش کننده تلویزیونی و رادیویی مشهور ، چندین کتاب نوشت و مرتباً در روزنامه ها ، مجلات و نشریات آنلاین انگلیس کمک کرده است. او در انگلستان مستقر است.
